Sacyl sí suministra a pacientes otros fármacos en fase de aprobación como el que niega a Iara

Lo que vale para otras personas no vale para Iara. La Consejería de Sanidad sí está suministrando a otros pacientes tratamientos compasivos como el que deniega a esta niña vallisoletana de siete años que padece síndrome de Sly, una enfermedad rara causada por la pérdida de una enzima que daña sus tejidos y órganos y debilita su estructura ósea.

En un informe médico, los pediatras del Hospital Universitario Río Hortega de Valladolid recomiendan continuar con el tratamiento que la pequeña de Laguna de Duero llevaba dos años recibiendo en Sevilla, en el hospital público Vírgen del Rocío, en el marco de un ensayo clínico desarrollado a nivel mundial por la compañía farmacéutica Ultragenyx. Tras la finalización de esta investigación el pasado otoño, «no se pueden administrar más dosis en esta situación de ensayo clínico», puntualizan los facultativos del

Servicio de Pediatría del hospital vallisoletano en dicho documento fechado el 28 de febrero.

Con los resultados clínicos obtenidos, la empresa farmacéutica ha solicitado al Ministerio de Sanidad la autorización del tratamiento para que asigne un precio para su comercialización en España. Hasta que eso suceda, puede suministrarse como un tratamiento compasivo, una fórmula que permite a pacientes crónicos o con enfermedades muy debilitantes –como es el caso– recibir un medicamento en fase de aprobación.

Los pediatras explican que el fármaco «ha sido aprobado por la Agencia Europea del Medicamento», de modo que «puede administrarse como tratamiento con medicamento extranjero». De hecho, en otras comunidades como Andalucía, Baleares y Cataluña se está suministrando a otros pacientes con el mismo síndrome de Sly, «financiado por sus respectivos sistemas públicos de salud».

En este contexto, alertan a la gerencia de Sacyl de que negar este tratamiento produciría «una situación de inequidad» dentro de territorio nacional. Y también en el seno de la propia Castilla y León, donde «otros pacientes» afectados por síndromes similares –de la familia de las mucopolisacaridosis– están recibiendo su tratamiento financiado por la administración autonómica pese a no disponer tampoco aún del visto bueno ministerial.

Es decir, encontrándose en la misma «situación administrativa» a otros pacientes de la Comunidad sí se les está financiando el tratamiento «a pesar de no existir aún precio-reembolso pactado con el Ministerio de Sanidad de nuestro país», reza el informe. Esta solicitud de tratamiento financiado del Río Hortega se apoya en las evidencias clínicas.

«Consideramos que desde el punto de vista médico debe ser administrado dada la buena evolución» de la paciente «desde el inicio». «Los resultados han sido positivos», apostillan los pediatras de Iara al recordar «que no existe ningún otro tratamiento que modifique el curso progresivo de la enfermedad». «Con la evidencia médica disponible», apostillan los facultativos, «la indicación no puede ser discutida».

En el caso de una patología degenerativa como el síndrome de Sly, la eficacia de un tratamiento de sustitución enzimática como éste «se basa en la prevención del desarrollo de las complicaciones». Los médicos han podido constatar la «adecuada evolución» de Iara desde que comenzó el tratamiento hace dos años, logrando «estabilizar un proceso presumiblemente progresivo». Por esa razón, advierten de que la suspensión del fármaco «podría conllevar una progresión de la enfermedad con lesiones que no fueran reversibles en un futuro».

«Por todo ello, solicitamos que se apruebe la indicación y financiación del fármaco de forma quincenal como venía haciendo, asumiendo el tratamiento y seguimiento en nuestro Servicio de Pediatría», concluyen en este escrito firmado por el jefe de ese servicio, Fernando Centeno; el jefe de la Unidad, Ramón Cancho, y el médico adjunto Carlos Alcalde.

También el equipo médico del Hospital Universitario Virgen del Rocío valora la «evolución favorable» de la menor durante el tratamiento, «permaneciendo estable en sus parámetros clínicos, lo cual es muy importante en una enfermedad progresiva como la que nos ocupa». «Ha podido hacer una vida normal, pudiendo acudir regularmente al colegio y realizando natación en un centro cercano a su domicilio», apostilla el informe del pediatra andaluz Antonio González Meneses. Sin embargo, en estos casi dos meses que lleva con el tratamiento suspendido el empeoramiento de sus síntomas le está impidiendo ir a clase y esas aconsejadas sesiones de piscina, según explica su padre, Juan Campiñez.

El equipo sevillano, en su informe, «al haber terminado el ensayo clínico» deriva el seguimiento del caso a su «hospital de referencia».

La prescripción del tratamiento por parte de los médicos del Río Hortega se ha encontrado hasta ahora con la negativa de la Consejería de Sanidad, que rechaza facilitar el suministro.

Fuentes del departamento que dirige Antonio Sáez Aguado se escudan en que aún no ha sido autorizado de forma definitiva por el Ministerio de Sanidad, que es quien «está negociando con la farmacéutica el coste económico de su posible inclusión en el sistema nacional de salud».

Hasta que se pronuncie el Ministerio, la compañía farmacéutica ha ofrecido a la Junta de Castilla y León el tratamiento para Iara sin coste, interesada como está en seguir evaluando la evolución de esta paciente, que es una de las que mejor ha respondido durante la fase del ensayo clínico en todo el mundo.