Sanidad autoriza el tratamiento para Iara
El Hospital Río Hortega suministrará el medicamento a la niña de Laguna con síndrome de Sly, cuya salud había mejorado con el fármaco en el marco de ensayo clínico al que se le había sometido en Sevilla
Iara y sus padres-M. Á. SANTOS
Iara Campíñez, la niña de Laguna de Duero con síndrome de Sly, recibirá su tratamiento en el Hospital Universitario Río Hortega de Valladolid. La Consejería de Sanidad ha decidido finalmente autorizar en Castilla y León el medicamento que esta paciente llevaba recibiendo más de dos años en un hospital público de Sevilla, en el marco de un ensayo clínico patrocinado por la farmacéutica Ultragenyx.
Al concluir la investigación el pasado otoño, la pequeña de siete años afectada por esta enfermedad ultrarrara (sólo hay cinco casos en España) se quedó sin acceso al fármaco en Andalucía. Y en Castilla y León la autorización se hacía de rogar. Hasta ayer.
El consejero de la Presidencia y portavoz de la Junta, José Antonio de Santiago-Juárez, anunció al mediodía, en la rueda de prensa posterior al Consejo de Gobierno, el visto bueno de Sacyl para continuar con el tratamiento. A la misma hora, el director general de Asistencia Sanitaria en Castilla y León, Alfonso Montero, telefoneaba a Juan Campiñez, padre de la niña, para transmitirle la buena noticia. «Me ha dicho que en un par de días nos llamarán los pediatras» para dar las indicaciones, explica el padre con satisfacción contenida. «No creo que vaya a haber ningún problema», apostilla. Pero tampoco lanzará las campanas al vuelo «hasta que no lo vea», puesto que en noviembre el ‘sí’ inicial al tratamiento se convirtió en febrero en una negativa. Meses de «impotencia» y «tensión» en los que el padre ha «perdido catorce kilos», asegura.
El equipo de pediatría del Río Hortega se reunirá en breve con los responsables de la empresa farmacéutica para conocer el protocolo del suministro de estas dosis, diseñadas para sustituir la enzima cuya falta origina este síndrome, deteriorando los órganos y tejidos y comprometiendo la estructura ósea de Iara.
También será necesario el visto bueno de la Agencia Española del Medicamento, que es quien debe dar la autorización nominal a un tratamiento compasivo. Este trámite no reviste dificultad dado que ya se está suministrando en autonomías como Andalucía, donde otro niño en la misma situación lleva dos años recibiendo el fármaco sin coste, según confirma el pediatra sevillano Antonio González Meneses López, referencia nacional en la investigación de enfermedades raras desde el Hospital Virgen del Rocío de Sevilla, donde se coordinó el ensayo clínico en España.
El uso compasivo de un medicamento es una vía regulada para poder suministrar un fármaco de manera provisional mientras el Ministerio de Sanidad tramita su autorización definitiva y asigna un precio para la comercialización en España, como es el caso de este producto, de momento aprobado a nivel europeo. Ese respaldo definitivo en España puede tardar dos años, sostiene el pediatra sevillano.
Iara Campiñez venía recibiendo el medicamento experimental en el marco de un ensayo clínico. Las dosis de sustitución enzimática inyectadas cada quince días en Sevilla habían conseguido detener el avance de la patología. Al finalizar la investigación, en otoño, no podía continuar con el tratamiento en el sistema público andaluz. Y en Castilla y León, Sacyl tampoco facilitaba su suministro, pese a que la empresa farmacéutica lo ofrecía gratis hasta que la decisión ministerial asignase el precio-reembolso para España.
Ante esta situación de desamparo, la familia inició una campaña pública para reivindicar el derecho de Iara a continuar con un tratamiento que en otras autonomías se está suministrando a pacientes con la misma patología. Contó el caso a los medios de comunicación, lanzó una campaña en Change.org que recopiló 13.000 firmas y llamó a varias puertas de responsables políticos e institucionales. El martes se plantó en la Consejería de Sanidad donde intentó sin éxito trasladar en persona su reivindicación a los dirigentes sanitarios y adonde había prometido volver hasta que le dieran «una solución». El anuncio ayer de un acuerdo para facilitar el medicamento en su hospital vallisoletano pone un final feliz a su batalla.