Ciencia y tecnología
La Universidad de Salamanca participa en un proyecto europeo para investigar la enfermedad rara de Batten
El presupuesto total es de seis millones de euros, de los que la institución salmantina percibirá una partida de 400.000 euros
La Universidad de Salamanca, a través del equipo de investigación del Instituto de Biología Funcional y Genómica (IBFG) dirigido por el profesor Juan Pedro Bolaños, participa en un proyecto europeo para investigar nuevas terapias contra la enfermedad rara de Batten, que cuenta con una financiación de seis millones de euros de la que la institución salmantina percibirá 400.000 euros, informó hoy la Universidad de Salamanca.
El grupo dirigido por Bolaños está encargado de definir la implicación de las vías metabólicas afectadas en el sistema nervioso central con el objetivo de identificar posibles dianas terapéuticas para combatir dicha enfermedad de Batten, para la que no existe tratamiento curativo en la práctica clínica actual.
El proyecto 'BATCure', que dará comienzo oficialmente el próximo 1 de enero de 2016 y tendrá una duración de tres años, persigue avanzar en el desarrollo de nuevas opciones terapéuticas para un grupo de enfermedades raras denominadas lisosomales o Lipofuscinosis Ceroides Neuronales (NCL), también conocida como enfermedad de Batten.
En la iniciativa participan catorce instituciones distintas procedentes de siete países europeos, que proponen seguir una nueva estrategia integrada para identificar genes específicos y tratamientos con pequeñas moléculas para tres tipos genéticos de la enfermedad de Batten: CLN3, el más prevalente a nivel mundial, y CLN6 y CLN7, desarrollados en la Europa meridional y mediterránea.
Así, 'BATCure' se dedicará a crear nuevos modelos, herramientas y tecnologías para desarrollar terapias; definir con mayor precisión la biología de la enfermedad y la función de los genes afectados utilizando modelos celulares; identificar qué vías metabólicas están afectadas, que serán las dianas terapéuticas a utilizar en ensayos pre-clínicos; extender el registro médico de los pacientes más allá del cerebro, incluyendo el sistema cardiovascular y sistema nervioso periférico; identificar nuevas moléculas para probarlas en modelos de la enfermedad en ratón; y proporcionar nuevos mecanismos para involucrar a los pacientes y sus familias con el objeto de preparar próximos ensayos clínicos.
La enfermedad de Batten afecta a más de 1.000 personas en toda Europa, causando trastornos genéticos debilitantes que afectan principalmente a los niños, que sufren demencia progresiva y deterioro motor, además de insuficiencia visual y epilepsia. Esto les lleva a un largo período de completa dependencia de los demás y una muerte prematura. Hay tratamiento paliativo que reduce, pero no elimina, la crisis, de modo que los síntomas empeoran progresivamente en todo el organismo dada la disminución de control por parte del sistema nervioso central.